بیشتر و بیشتر در مورد احتمالات باور نکردنی ژن درمانی گفته می شود. این تکنیک نسبتا جوان توسط پزشکان پاریسی در پسری که مبتلا به کم خونی داسی شکل مادرزادی بود، استفاده شد. مجله «New England Journal of Medicine» از موفقیت متخصصان خبر داد.
این عمل 15 ماه پیش در پسری 13 ساله با کم خونی سلول داسی شکل انجام شد. به دلیل بیماری طحال او برداشته شد و هر دو مفصل ران با مفصل مصنوعی جایگزین شد. او باید هر ماه تحت تزریق خون قرار می گرفت.
کم خونی داسی شکل یک بیماری ژنتیکی است. ژن معیوب شکل گلبول‌های قرمز خون (گلبول‌های قرمز) را از گرد به داسی تغییر می‌دهد که باعث می‌شود آنها به هم بچسبند و در خون گردش کنند و باعث آسیب به اندام‌ها و بافت‌های داخلی و اکسیژن‌دار شدن آنها شود. این منجر به درد و مرگ زودرس می شود و تزریق مکرر خون نیز ضروری است.
Hôpital Necker Enfants Malades در پاریس نقص ژنتیکی پسر را ابتدا با از بین بردن کامل مغز استخوان او، جایی که آنها تولید می‌کنند، برطرف کرد. سپس آنها آن را از سلول های بنیادی پسر بازسازی کردند، اما قبلا آنها را در آزمایشگاه اصلاح ژنتیکی کردند. این روش شامل وارد کردن ژن صحیح به آنها با کمک یک ویروس بود. مغز استخوان برای تولید گلبول های قرمز طبیعی بازسازی شده است.
سرپرست پژوهش، پروفسور. فیلیپ لبولش به بی بی سی نیوز گفت که این پسر که اکنون تقریباً 15 سال دارد، حالش خوب است و هیچ علامتی از کم خونی سلول داسی شکل ندارد. او هیچ علامتی احساس نمی کند و نیازی به بستری شدن ندارد. اما هنوز خبری از بهبودی کامل نیست. اثربخشی درمان با تحقیقات و آزمایشات بیشتر بر روی سایر بیماران تأیید می شود.
دکتر دبورا گیل از دانشگاه آکسفورد متقاعد شده است که روش انجام شده توسط متخصصان فرانسوی یک دستاورد بزرگ و فرصتی برای درمان موثر کم خونی داسی شکل است.